Модифициран вирус на СПИН помага за лечението на рядка и смъртоносна болест

Генетично модифициран вирус на СПИН е помогнал за пълното излекуване на тежкото и опасно наследствено заболяване, наречено синдром на Уискот-Олдрич. Тази болест се среща рядко, поразявайки 10 деца на 1 милион, почти винаги момчета, и е свързана с мутацията на един от разположените на X-хромозомата гени, отговорна за синтеза на белтъка WAS.

Пациентите с този проблем имат тежък живот, често завършващ със смърт – заради поражения на имунната система те постоянно страдат от различни болести, кръвотечение и екземи. Според оценките всеки един от тях прекарва поне месец от годината в болница. За лечение на синдрома в момента се използва сложен и скъп метод като трансплантация на хемопоетичните стволови клетки, отговарящи за създаването на кръвта, които до известна степен възстановяват нормалната работа на имунитета.

Едва наскоро експериментална генна терапия, базирана на модифициран вирус на СПИН, е позволила трайно излекуване от болестта. Според авторите на терапията за две години тя е помогнала на пациенти със синдрома Усикот-Олдрич да намалят престоя си в болниците от 25 дни практически до 0 дни в годината. Виновник за положителните резултати е не кой да е, а нашият добре познат, стар враг – СПИН. Получавайки образци от стволови клетки от болните и инфектирайки след това техните вирусни вектори с модифицирани и неопасни частици от СПИН, медиците са успели да възстановят нормалния синтез на белтъка WAS. Вирусът на СПИН е използвал обичайните си практики да проникне в клетките и да ги инжектира със собствената си генетична информация, само че този път тя е била заменена с полезна.