Метафорични ДНК ножици ще лекуват генни болести

Биологични "ножици" с молекулярни размери изрязват дефектно ДНК. Като част от експеримент за лечение на ХИВ, CCR5 гените на пациенти биват нарязани в клетките им така, че възстановяването от организма да е невъзможно. Въпросният ген не е жизненонеобходим, но дава на повечето видове ХИВ достъп до клетката. Ефектът е впечатяващ – за седмица броят бели кръвни тела у пациентите се утроява.

След извличане на кръв от болните, за операцията се използват така наречените нуклеази „цинков пръст“, лепкав протеин у някои жаби, който обвързва определен брой ДНК основи заедно. Два комплекта от по 6 такива протеини се използват, за да обхванат частите около CCR5 гена и да подготвят „операционната маса“. След това ензим – рестриктивна ендонуклеаза „кълца“ средната част на невъзстановими парчета, като така я деактивира. Изчистените кръвни телца се инжектират обратно в пациента.

В един от тестовите субекти след операцията вирусът на ХИВ става неоткриваем, у всички останали намалява значително. Тази, както и други биотехнологии за рязане на гени, като TALEN и CRISPR носят добри новини за страдащите не само от СПИН, а и от синдром на Алцхаймер, мозъчен тумор и редица други прогресивни генни недостатъци.