Според първите резултати от малко проучване еднократна инфузия на експериментално лекарство, наречено VERVE-102, намалява нивата на LDL холестерола - така наречения „лош холестерол“ - с цели 69%. И това не става с ежедневни хапчета или месечни инжекции, а с еднократна генетична промяна.

„Това е реалност, а не научна фантастика. Наистина го правим“, казва д-р Рияз Пател, кардиолог от Университетския колеж в Лондон.

В световен мащаб почти половината от възрастното население страда от висок холестерол. Въпреки че имаме лекарства като статини, които могат да понижат холестерола, е необходимо да ги приемате ежедневно. Но VERVE-102 не е обикновено лекарство. Това е форма на in vivo базово редактиране - прецизен метод за пренаписване на ДНК, без да се нарушава генетичният код. Това конкретно редактиране е насочено към PCSK9, ген, който помага за регулиране на това колко ефективно черният дроб изчиства LDL холестерола от кръвта. По-малко PCSK9 протеини означават повече LDL рецептори върху чернодробните клетки и по-малко холестерол, запушващ кръвния поток.

Ранното проучване, известно като Heart-2, включва 14 пациенти с хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия (HeFH), генетично заболяване, което води до опасно високи нива на холестерол от ранна възраст. Това не са обикновени пациенти с лоша диета, те често се нуждаят от доживотна терапия и все още са изправени пред повишен риск от сърдечни заболявания.

Всеки участник е получил еднократна интравенозна инфузия на VERVE-102, която опакова генния редактор в липидна наночастица (LNP), предназначена да го доставя директно в черния дроб. Не са съобщени странични ефекти и няма признаци на увреждане на черния дроб при нито един от участниците.

Изследователите са дали на участниците три различни дози за постигането на оптимистичните резултати.

Защо това може да е от огромно значение?

Холестеролът, който е восъчно вещество, необходимо за организма, се превръща в убиец, когато се натрупва в артериите, образувайки плаки, които могат да се спукат и да причинят инфаркти или инсулти. Понижаването на LDL холестерола е един от най-ефективните начини за предотвратяване на тези събития.

VERVE-102 първоначално е разработен за хора с наследствен висок холестерол, но основният му механизъм - трайно изключване на гена PCSK9 - може да е от значение за всеки, който се бори с висок LDL холестерол. PCSK9 играе централна роля в регулирането на количеството LDL, което черният дроб може да отстрани от кръвния поток. Инхибирането на този ген помага за понижаване на холестерола при почти всеки, независимо от генетичния му произход.

Всъщност много съществуващи лекарства за понижаване на холестерола като PCSK9 инхибиторите вече са насочени към същия протеин. Разликата е, че VERVE-102 има за цел да направи тази промяна постоянна, с еднократно лечение.

Следващата стъпка е да се тестват по-високи дози. Двама пациенти от кохортата с 0.7 mg/kg вече са получили VERVE-102. Досега не са се появили червени сигнали. Verve очаква да оповести пълните резултати от тази фаза на повишаване на дозата по-късно тази година и да започне изпитване във фаза 2 - по-голямо изпитване, което за първи път ще включва пациенти от САЩ.

Междувременно фармацевтичният гигант Eli Lilly наблюдава ситуацията отблизо. Той има право да разработва и комерсиализира лекарството, ако реши да се включи. Това решение се очаква през втората половина на 2025 г., когато би трябвало да имаме и повече данни за ефективността на това лечение.

Това лечение не е лек за всички с висок холестерол, но то може да бъде спасителен пояс за тези, които се борят най-много с него.

Снимка: Unsplash

Виж още: Този робот без глава, построен за 40 дни, се управлява с глас и помага в склада (ВИДЕО)