Нов експеримент с процедурата CRISPR забавя прогресивна глухота

Генетичното редактиране набира все повече сила, а методът CRISPR е това, с което учените експериментират най-много. Нов такъв експеримент, воден от д-р Дейвид Лиу в университета Харвард, показа успешното забавяне на прогресивното оглушаване при мишки. Въпросната глухота е причинена от генетична мутация – мутирало копие на генът Tmc1. Чрез „инструментът“ за генетична редакция CRISPR-Cas9, мишките в клиничното изследване, които са имали въпросната генна мутация, са били подложени еднократно на лечението и резултатът е налице: развиващата се глухота е била прекратена.

Мутиралият ген Tmc1 е доминантен, така че присъствието на дори едно копие от него би довело до прогресивна загуба на слуха както в човек, така и в мишка. Мутацията убива космените клетки на ухото, отговорни за улавянето на звук. При хората, прогресията на глухотата често стартира в детството и продължава десетилетия. Но с редактирането чрез CRISPR-Cas9 (инжектирано директно в ухото), подобряването на здравето на космените клетки е било мигновено. Експериментът е направен на едното ухо, а другото е оставено без лечение. Разликата в чуването в двете уши е много голяма. Д-р Лиу се надява да продължи да развива методи за доставяне на лечението в тяло, както и да проучва страничните ефекти, които все още не са съвсем изяснени. Подобно лечение обаче може да се разработи в няколко различни линии, за да се третират и други генетични проблеми с една и съща техника.