Одобриха за пръв път генно-модифицираща терапия в САЩ

В САЩ ще започне да се провежда за пръв път генна терапия, включваща генно модифициране на автоимунни клетки на пациента, с които да се таргетира заболяване. В случая по този начин ще се провежда лечение на рак и по-точно на много често срещан вид левкемия. Използването на клетките на самия пациент, но модифицирани като „агенти“ за убиване на рака, дълго време стоеше в процес на разработка и експерименти, но не беше одобрявано като официална терапия в САЩ.

За момента тя е разрешена само за деца и за пациенти под 25 годишна възраст. Процедурата, известна като Kymriah, таргетира агресивна лимфобластна левкемия, най-разпространения рак при децата в САЩ, с над 3000 нови случая годишно. При терапията от пациента се извличат автоимунни Т-клетки, които се модифицират: към тях се добавя нов ген, чиято цел е да ги насочи към конкретните клетки на рака и да ги накара да го унищожат, без да засягат здрави клетки. След модифицирането клетките се връщат в пациента, най-често венозно. Kymriah е дала многообещаващи резултати до момента и повечето пациенти, върху които е тествана в клинични условия, са изчистили рака след терапията. В едно от клиничните изследвания от 63-те пациенти общо, с които е проведено лечението, 83% са влезли в пълна ремисия.