Обединеното кралство стана първата страна в света, която одобри терапията за генно редактиране CRISPR. Знаковото решение в областта на биотехнологиите се отнася до лечението на две специфични кръвни заболявания, но също така отваря вратите за използване на технологията при лечението на много други генетични заболявания.

Регулаторните органи одобриха използването на CRISPR за лечение на наследствените заболявания сърповидно-клетъчна анемия и β-таласемия. Първото заболяване засяга формата на червените кръвни клетки на 20 милиона души по света и може да причини изтощителна болка.

Хората с второто заболяване трябва да получават редовни кръвопреливания, за да противодействат на намаленото производство на хемоглобин, което от своя страна намалява нивата на кислород в организма. Около 80 до 90 милиона души по света са носители на някаква версия на β-таласемия.

CRISPR е съкращение от Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (клъстерирани редовно разположени къси палиндромни повторения). Това са повтарящи се ДНК последователности в геномите на организми като бактериите. При вирусна инфекция бактериите транскрибират тези двойноверижни ДНК елементи в едноверижна РНК. След това тя насочва т.нар. нуклеаза - протеин, който "реже" ДНК - към вирусната ДНК, за да защити бактериите.

Терапията с CRISPR е като прецизна генетична хирургия. Лекарите могат да я извършват вътре в тялото, като инжектират система от водеща РНК, която съответства на това, което не е наред в ДНК кода. Тази система пренася протеина, който действа като ножица (Cas9) и изрязва дефектната част от кода. След това клетката може да пренапише кода, докато поправя отрязъка. "Операцията" може да се извърши и извън тялото, където лекарите първо редактират клетките и след това ги връщат обратно.

Одобрението от Агенцията за регулиране на лекарствата и здравните продукти (MHRA) е получено след обещаващи резултати от клинично изпитване, разработено от Vertex Pharmaceuticals в Бостън, Масачузетс, и CRISPR Therapeutics в Цуг, Швейцария. CRISPR Therapeutics е съоснована от Емануела Шарпентие, която през 2020 г. получи Нобелова награда за химия за превръщането на CRISPR в инструмент за редактиране на гени.

Конкретният продукт от тестовете е Casgevy. Въпреки че самото лечение е еднократно, може да се наложи пациентите да прекарат известно време в болница за свързаните с него процедури, като например подготовка на костния мозък за приемане на редактираните клетки.

"Може да се наложи пациентите да прекарат поне един месец в болнично заведение, докато обработените клетки се настанят в костния мозък и започнат да произвеждат червени кръвни клетки със стабилна форма на хемоглобин", се казва в изявление на MHRA.

Дружествата, които стоят зад Casgevy, все още не са оповестили цената на терапията. Най-вероятно обаче тя ще бъде някъде между 1 млн. и 2 млн. долара, което естествено ще ограничи достъпността. Съобщава се, че Европейската агенция по лекарствата също разглежда лечението за двете заболявания.

Снимка: Unsplash

Виж още: Без огледала за обратно виждане за автоматизираните возила без водач