Най-честата техника, използвана за редактиране гени, CRISPR-Cas9, може само да модифицира ДНК. Макар и полезна, техниката е неизползваема при справяне с РНК-базирани заболявания. За щастие това няма да е проблем задълго. Учените са разработили нова РНК ориентирана техника (RCas9), която може да коригира молекулните грешки, които водят до заболявания като наследствен ALS и Хънтингтън.
В лаборатория техниката е високоефективна - тя фиксира почти всички счупени РНК цели в мускулните клетки, оставяйки клетките, които са далеч по-здрави.
Разбира се, това са лабораторни условия. Учените имат готовност за още много работа, която трябва да се свърши, преди да RCas9 техниката да се използва върху пациенти.
Коментари (1)