Една жена и двама мъже с тежки автоимунни заболявания са получили ремисия, след като са били лекувани с биоинженерни и CRISPR-модифицирани имунни клетки. Тримата души от Китай са първите хора с автоимунни заболявания, които са лекувани с модифицирани имунни клетки, създадени от донорски клетки, а не от такива, събрани от собствените им тела. Този напредък е първата стъпка към масово производство на такива терапии.
Един от пациентите - 57-годишен мъж от Шанхай - има системна склероза, която засяга съединителната тъкан и може да доведе до сковаване на кожата и увреждане на органите. Той разказва, че три дни след като е получил терапията, е почувствал, че кожата му се е отпуснала и е могъл да започне отново да движи пръстите си и да отваря устата си. Две седмици по-късно той се връща към работата си в офиса. „Чувствам се много добре“, казва той повече от година след лечението.
Изкуствено създадените имунни клетки, наречени Т-клетки с химерен антигенен рецептор (CAR), са много обещаващи при лечението на рак на кръвта - половин дузина продукти са одобрени в САЩ - и имат потенциал за лечение на автоимунни състояния като лупус и множествена склероза, при които непослушните имунни клетки освобождават автоантитела, които атакуват собствените тъкани на организма. Но терапията обикновено разчита на собствените имунни клетки на човека, а тази персонализация я прави скъпа и продължителна.
Ето защо изследователите са започнали да създават CAR T терапии от дарени имунни клетки. Ако те са успешни, фармацевтичните компании ще могат да увеличат производството си, което може да намали разходите и времето за производство. „Вместо да се прави едно лечение за един човек, от клетките на един донор ще могат да се правят терапии за повече от сто души“, казва Лин Син, имунолог в университета Цинхуа в Пекин. CAR T клетки, получени от донор, са използвани за лечение на хора с ракови заболявания, но досега с ограничен успех.
Проучването, ръководено от Сю Худжи, ревматолог от Военноморския медицински университет в Шанхай, е първото, което отчита резултати за автоимунни заболявания. Повече от шест месеца след провеждане на лечението реципиентите остават в ремисия. Други две дузини лица са получили лечението, получено от донор, и леко модифициран продукт, а резултатите са предимно положителни.
„Клиничните резултати са феноменални“, категоричен Лин, който ръководи отделно изпитване, използващо CAR T клетки, получени от донор, за лечение на лупус.
Успехът и безопасността на терапията изглеждат обещаващи, но все още трябва да бъдат доказани при много повече хора, преди изследователите да могат да направят заключения за широкото ѝ приложение, счита Кристина Бергман, ревматолог в Университетската болница в Ерланген, Германия.
Ако тя успее при повече хора за по-дълъг период от време, „може да се окаже, че променя парадигмата“, е мнението на Даниел Бейкър, имунолог от Университета на Пенсилвания във Филаделфия. Повече от 80 автоимунни заболявания са свързани с неправилно функциониращи имунни клетки.
CAR-T-клетъчната терапия обикновено включва извличане на имунни клетки, известни като Т-клетки, от лекуваното лице. Клетките се обогатяват с CAR протеини, които са насочени към В-клетките, и след това се вливат отново в тялото на човека.
Процесът на създаване на CAR Т клетки от дарени имунни клетки е подобен. Сю и колегите му извличат Т-клетки от 21-годишна жена и ги обогатяват с CAR, които разпознават CD19 - рецептор, намиращ се на повърхността на В-клетките. Те са използвали инструмента за редактиране на гени CRISPR-Cas9, за да изключат пет гена в Т-клетките, за да попречат както на присадените клетки да атакуват тялото на гостоприемника, така и на имунната система на гостоприемника да атакува донорските клетки.
Снимка: Unsplash
Виж още: Unicode 16.0 доведе броя на емоджитата до внушителните 154 998 изображения