За пръв път в света учени правят опит да редактират ДНК в човешко тяло

Редактирането на ДНК е една от горещите теми на медицината днес – с него се борят множество редки и опасни заболявания, генетично обусловени болести и други състояния. Сега за пръв път този метод се прилага директно в тялото на жив човек – един голям пробив за съвременната наука. Тази седмица към 44-годишния Браян Мадокс е била включена система, която е изпратила в кръвообращението му милиарди копия от коригирани гени, „оборудвани“ с активни инструменти (агенти), съставени от цинкови протеини. Тяхната задача е била да променят ДНК на Браян, вграждайки в него новата генетична информация.  Браян страда от Синдром на Хънтър – липсва му ензим, който да разгражда конкретни въглехидрати. С коригираното ДНК тялото му би трябвало да започне да произвежда този толкова важен ензим в черния си дроб.

Тази първа по рода си терапия е създадена от компанията Sangamo Therapeutics. Пациентът получава лечението си в болница в Оукланд. Той е първият в клиничното изследване, което прилага тази техника (която е алтернатива на CRISPR) с цел лечение на Синдром на Хънтър. Очаква се да стартират още две клинични изследвания, които да използват същата стратегия, таргетираща черния дроб за произвеждане на различни ензими, отговорни за лечение на различни заболявания. В случая на Браян Мадокс в рамките на следващите три месеца ще стане ясно дали лечението е подействало.