Генетичното редактиране с CRISPR/Cas9 може да се окаже неефективно

Една от най-горещите зони в медицината и биотехнологиите в момента e генетичното (генно) редактиране и най-вече използването на метода CRISPR/Cas9. Той работи като невидима хирургическа ножица – прерязва и обновява дефектния ген така, че някои от най-опасните за живота генетични заболявания да бъдат излекувани; прилага се също и в ембриони, при които от самото зачеване има заложена опасност за хронични и смъртоносни генетични заболявания. CRISPR/Cas9 все още не се прилага в широк мащаб, въпреки че възможностите му са големи. Сега обаче излезе ново изследване, според което имунната система на хората, на които се прилага лечението с CRISPR/Cas9, най-вероятно ще се активира така, че да не му позволи да се задейства.

Предстоят клинични изследвания с хора, върху които ще се прилага тази терапия, но според проучването на Станфордския университет проблемът ще възникне най-вече заради ензима Cas9, който е производен от две много популярни за човешките кръвни клетки бактерии. Именно поради това тялото ще разпознае ензима като нещо, срещу което трябва да се бори, и ще направи точно това. С проведен експеримент е установено, че организмът на човек в множеството случаи ще унищожи бактериалните клетки и лечението ще бъде неуспешно.

Все пак учените казват, че технологията не трябва напълно да се отписва. Използването на ензима, който би предизвикал имунологичния отговор, е само част от технологията CRISPR. Вкаран в тялото, той се активира за малко време, след което неговата работа приключва и може да се каже, че не е постоянна част от лечението. Той буквално може да се включва и изключва, активира и деактивира. Така има шанс ензимът да си свърши работата, преди имунната система да успее да отреагира. Според д-р Вайнбърг, водещ лекар в изследването, може да се направи нов вариант на Cas9, който да го направи „невидим“ за детекторите на имунната система, както и да се потисне временно имунната система, докато ензимът свърши работата си.